脑萎缩是由于脑组织的器质性病变而产生萎缩的一种现象，多发生于50岁以上，病程可达数年至数十年，男性多于女性，可分为弥漫性脑萎缩（包括皮层萎缩、小脑萎缩及皮层、小脑、脑干萎缩）及局限性脑萎缩（多见于局限性脑器质性病变后如外伤、血管病、颅内局限性感染等）。
小脑萎缩症是脑萎缩的重要类型之一，是一种家族显性遗传病，若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。
人的小脑主要管理运动协调和身体平衡功能。脑细胞出现萎缩后，患者出现共济运动失调。静止时身体前后摇晃，眼球震颤，指鼻不能。走起路来呈蹒跚状，犹如企鹅，因此亦被形象地称为"企鹅家族”。疾病发展到晚期，患者出现吞咽困难，无法站立甚至不能坐起，最后失去意识，昏迷不醒。
药物和康复训练往往没有什么效果。临床实践证明，干细胞移植是治疗小脑萎缩症唯一有效的途径。
干细胞可补充减少的脑细胞和修复损伤的神经组织，并且激活内源性再生机制，促使小脑的各项功能得到改善。
英国曼彻斯特前市长AndryJons在任职期间，被诊断患了小脑萎缩症，每天行动需要使用电动轮椅，上下楼必须靠别人帮助，同时还要时时与极度疲劳作斗争。最令她沮丧和悲伤的是，英国最权威的神经外科专家告诉她，这种病没有办法治疗，属于不治之症。病情还会继续恶化，几年后她将死亡。
医院可以治疗小脑萎缩症，Andry高兴极了。她和丈夫立即动身，来到中国，接受神经干细胞移植手术。
刚入院时，Andry用典型的企鹅式步态走路，双脚分得很开，脚趾向外，行走很困难，自己无法上楼梯，而且精神很差。
做了两次移植手术以后，她不需要别人帮助就能上楼梯了。经过五次手术以后，根本无需再坐轮椅了，她能够用正常步态和丈夫一起散步，每次步行约30分钟。这位英国老太太对中国的干细胞技术赞不绝口，感到非常满意。
据报道，医院已为30多例小脑萎缩症患者进行了神经干细胞移植治疗，85%患者的病情得到改善。对于那些病程不长或年龄不大，体质较好的患者，移植后一般在7天左右，平衡感和共济失调就会发生明显转变。除小脑退化症状有改善外，有些患者还表现出的其他神经精神症状，比如痴呆、情感障碍等，通过手术也会随之好转。
神经干细胞治疗小脑萎缩症的优势是：
治疗效果好利用干细胞分化增殖和自我更新能力，达到神经细胞再生和抑制病变继续发展的目的；
治疗方式安全可靠没有任何毒副作用；
无排异反应神经干细胞不表达成熟的细胞抗原，因此不被机体免疫系统识别，因此不存在免疫排斥问题。
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